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        科学家发表首例“玻璃娃娃”干细胞治疗案例

        作者:koo来源:生物360 日期:2017年11月9日 14:30

          

        中国台湾、新加坡与瑞典的医学研究团队,公布了台湾首个子宫内移植“玻璃娃娃”的案例。

        先天性成骨不全症(Osteogenesis imperfeacta)俗称“玻璃娃娃”或者是“陶瓷娃娃”,这种遗传性疾病的患者正如病名所称一样,骨骼未能发育,骨骼强度差、容易骨折。“玻璃娃娃”共有8种类型,各有不同的症状。但是一般而言,患者的身高发育会受到影响,而且活动能力也受到局限,多部分患者被迫依赖轮椅。

        这次由台湾长庚医院、瑞典卡罗林斯卡医学院以及新加坡 KK 医院共同合作的案例对象是一名4岁的台湾女孩。研究的结果公布在周二(17日)出版的《干细胞转化医学》(Stem Cells Translational Medicine)期刊上。

        研究人员表示,这是世界第二个以子宫内移植干细胞方式治疗的案例。女孩在胎儿时期就接受了一次干细胞移植,然后因为生长变缓而在一岁半左右的时候再次进行移植。目前女孩 4 岁,移植后没有发生此种遗传疾病常见的骨折,女孩现在不但可以正常作息,还能跳舞。

        研究人员表示,未来将可以把孕妇的羊水干细胞经过处理之后留存,针对某些遗传性疾病作干细胞自体移植。这种疗法可能还不能完全达到治疗所有“玻璃娃娃”的目的,研究人员表示至少希望能够改善患者的生活品质。

        世界首例子宫内干细胞移植治疗先天成骨不全症的案例是在2005年,对象是一名现年10岁的女孩。当初是由瑞典卡罗林斯卡医学院进行移植,但是患者在幼儿时期仍发生了脊柱侧弯、容易骨折等症状,因此在8岁的时候再次进行移植。到目前为止,女孩状况良好,也是能够跳舞,甚至参加体育活动。

        原文检索:

        Cecilia Götherström, Magnus Westgren, S W Steven Shaw, Eva Åström, Arijit Biswas, Peter H Byers, Citra N Z Mattar, Gail E Graham, Jahan Taslimi, Uwe Ewald, Nicholas M Fisk, Allen E J Yeoh, Ju-Li Lin, Po-JenCheng, Mahesh Choolani, Katarina Le Blanc och Jerry K Y Chan. Pre and postnatal transplantation of fetal mesenchymal stem cells in osteogenesis imperfecta: a two-center experience. Stem Cells Translational Medicine, 16 december 2013; doi: 10.5966/sctm.2013-0090

        所属类别: 干细胞可治疗案例

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